Oliver se narodil s genetickým onemocněním. Rodiče v Česku iniciovali výzkum léčby vzácných onemocnění

Obrázek: olier-gen-small

Oliver se narodil před dvěma a půl lety těsně před Vánoci. Již v prvních měsících si rodiče všimli mírného zpoždění ve vývoji, které se časem stále prohlubovalo. Ve čtrnácti měsících se pak rodina dozvěděla diagnózu - Angelmanův syndrom, vzácné genetické onemocnění, které se v Česku a na Slovensku týká asi padesáti lidí. „Nikdy nezapomenu okamžik, kdy jsem si poprvé přečetla, co to je Angelmanův syndrom. Okamžik, kdy se vám zastaví srdce. Sevře hrdlo. Zaplaví vás tolik bolesti v jednom okamžiku. Moment, kdy máte pocit, že už se nikdy nenadechnete! Bylo vám sděleno, že vaše dítě je nevyléčitelně nemocné, do konce života zcela závislé na vás,” popisuje Oliverova maminka Lenka Matějková. Rodinu však zjištění nezlomilo a kromě Oliverka se rozhodla pomoci i dalším lidem s genetickými poruchami. Ve spolupráci s českými vědci a odborníky iniciovala ojedinělý výzkum léčby vzácných onemocnění. Ten může pomoci pacientům s více jak sedmi tisíci geneticky podmíněnými vadami. Nyní na svůj projekt shánějí podporu veřejnosti. „Opravdu věříme, že se nám může podařit něco, co Oliverkovi a dalším tisícům dětí i dospělých pomůže. Řídíme se heslem Václava Havla: ,Naděje není to přesvědčení, že něco dobře dopadne, ale jistota, že má něco smysl – bez ohledu na to, jak to dopadne’,” říkají.

olier gen 1

Angelmanův syndrom se v České republice diagnostikuje od konce devadesátých let. Svůj název syndrom dostal podle doktora Angelmana, který první u svých třech pacientů pozoroval pro diagnózu typický stále usměvavý výraz. Vzácná genetická vada na patnáctém chromozomu se však pojí s řadou fyzických problémů. Zásadní je především těžká mentální retardace, porucha rovnováhy a koordinace a absence řeči. Velmi často se k nim také přidružují poruchy spánku a epilepsie.

olier gen 2

Z jinakosti strach nemáme

Po prvotním období frustrace se Oliverovi rodiče zaměřili na soustavný trénink a rehabilitace. „Zakázali jsme si slova ,že něco nejde’, ,nedokáže’ nebo ,nemá na to’. Zakázali jsme si stanovovat hranice. Bude to vždy Oliver, který nám ukáže, kde má svůj strop,” přibližuje pro HFC Lenka Matějková. „Součástí jeho života jsou a vždy budou rehabilitace, které jsou finančně náročné. Ale to je pro nás asi jediný rozdíl mezi ostatními dětmi a dětmi, jako je Oliver. Bereme to tak, že svět vnímá jinak než my. A z ,jinakosti’ strach nemáme,” říká a dodává, že vzhledem k tomu, že Oliver má v rámci diagnózy stále dobrou náladu, je přijímán okolím pozitivně.

olier gen 3

Oliverovi je nyní dva a půl roku, prozatím nechodí a nemluví. Proto rodiče začali se znakováním a alternativními způsoby komunikace. Každodenním cvičením se pak u dítěte snaží o co největší samostatnost při jídle a ostatních denních úkonech. Strop mentálního vývoje u dětí s touto diagnózou bývá okolo 3 let. „Jsme rozhodnuti udělat vše proto, abychom tohoto věku dosáhli. To, co se ostatní děti naučí během týdne, u nás trvá měsíce. Vše je o veliké trpělivosti,” přibližuje matka.

olier gen 4

Výzkum léčby vzácných onemocnění

Ve snaze podpořit Olivera co nejvíce však rodiče postoupili ještě dále. Minulý rok založili neziskovou organizaci Asociace genové terapie a v České republice iniciovali zahájení výzkumu potenciální léčby vzácných onemocnění. „Existuje více jak sedm tisíc geneticky podmíněných vad, které mají podobné nebo fatálnější důsledky na lidské zdraví a život. Pouze na pět procent z nich existuje v současné době léčba,” objasňuje otec Radoslav Hajgajda. Po prostudování problematiky rodina oslovila přední české vědce na Akademii věd. Ve spolupráci s nimi poté výzkum začal v Českém centru pro fenogenomiku. „Výzkum má potenciál k nalezení mechanismů, které by mohly pomoci léčit nejen Angelmanův syndrom, ale stovky dalších, nejen genetických vad například Alzheimerovu nemoc, autismus, Rettův syndrom, Prader-Willi syndrom,” shrnuje Hajgajda.

olier gen 5

„Sdružujeme odborníky z různých oblastí, které na první pohled spolu nemusí souviset. Například genetiky a IT odborníky, protože dnešní výzkum se bez vysokovýkonných počítačů neobejde,” uvádí Hajgajda a dodává, že již v prvním roce fungování se organizaci podařilo naplnit hlavní cíl organizace – zahájit základní výzkum v Česku. Cílem Asociace genové terapie je především financování výzkumu a zajištění podpůrných činností, které jsou pro vědce časově náročné. Pomůže tak například s organizací a sběrem vzorků. „Podporu vědy a výzkumu vnímáme jako další způsob, jak pomoci lidem se vzácným onemocněním. Věříme, že pro budoucnost to bude ten nejúčinnější způsob pomoci, který neřeší jenom následky, ale příčiny. Podpora výzkumu má vyšší společenský dopad než pomoc jednotlivcům,” shrnuje Oliverova maminka.

olier gen 6

Podpora veřejnosti

Dalším cílem organizace je informovat a motivovat k pomoci odbornou i laickou veřejnost. S pomocí spolku Angelman CZ, které lidi s touto diagnózou spojuje, jsou nyní české a slovenské rodiny v úzkém kontaktu, pravidelně se scházejí a společnými akcemi se snaží o šíření osvěty. ASGENT.ORG je členem České asociace pro vzácná onemocnění (ČAVO), která zastřešuje pacientské organizace pacientů s jinými vzácnými nemocemi. Cílem je zapojit jednotlivce, firmy a organizace za účelem spojení sil k podpoře vědy a jejího uplatnění v léčebné praxi. Do podpory se tak může zapojit každý. Kromě finančních příspěvků, které lze zaslat na transparentní účet, lze projekt podpořit i osvětovou akcí - koncertem, grilovačkou, bazárkem, firemní akcí. „Pokud potřebujete pomoci s fundraisingovou akcí k podpoře našeho projektu, ozvěte se nám a my vám pomůžeme, jak nejlépe budeme moct,” říká Lenka Matějková. „Čím více prostředků se nám podaří pro výzkum získat, tím je možné vést ho rychleji a ve více liniích. Hledáme nadšence, dobrovolníky, fundraisery, experty na webprezentace, PR, bioinformatiky. V tuto chvíli jsme na začátku cesty. Každý dar a podpora nás posouvá blíže k cíli,” uzavírají Oliverovi rodiče.

olier gen 8

Foto: Archiv Asociace genové terapie